Marina Cavazzana est pédiatre, professeur d'hématologie depuis 2000, directrice du département de biothérapie de l'hôpital Necker, Université Paris Descartes. Elle est Directrice du Centre d'Investigation Clinique en Biothérapie (Inserm/Assistance Publique - Hôpitaux de Paris) et membre du laboratoire de recherche de Lymphohématopoïèse Humaine à l'institut Imagine. 

Ses principaux axes de recherche et cliniques sont le développement du système immunitaire hématopoïétique et la thérapie cellulaire et génique pour les maladies héréditaires et acquises du système hématopoïétique. Son groupe étudie les moyens d'améliorer les résultats cliniques de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, le franchissement des barrières HLA et la différenciation des cellules souches murines et humaines vers les lignées lymphocytaires. Elle a lancé plusieurs essais cliniques basés sur l'utilisation de cellules souches hématopoïétiques modifiées in vivo pour traiter des patients atteints de troubles héréditaires, dont les résultats cliniques sont encourageants. Elle est l'auteur ou co-auteur de plusieurs brevets et de plus de 250 publications dans des revues à comité de lecture. Marina Cavazzana a reçu 2 ERC (2011 et 2016) et un financement de l'Etat dans le cadre du programme Investissements d’Avenir (PIA) de l'Agence Nationale de la Recherche (ANR) (Recherche Hospitalo-Universitaire en santé) (2019). 

Son travail a été récompensé par l'American Society of Hematology (Award on Clinical Research in Gene Therapy en 1999), par l'Académie Française des sciences (Special Medical Award en 2000 et Jean-Pierre Lecocq Award on Gene Therapy en 2004). Elle a reçu le titre d'Officier de l'Ordre National de la Légion d'honneur en 2011, et a reçu le prix Irène Joliot Curie 2012 «Femmes scientifiques de l'année» (Académie des sciences et ministère de l'Éducation et de la Recherche). Elle a également été récompensée par l'Académie nationale de médecine en 2016 et a reçu le prix Ernest Beutler en 2017 (American Society of Hematology). Elle a également été élue membre international de la National Academy of Medicine en 2019.