Thérapie génique : du rêve à la réalité

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L’Institut Imagine s'associe à l’Association française des hémophiles (AFH), la Plateforme d’expertise maladies rares Paris Nord, l’Alliance maladies rares et la Cité de la santé pour organiser une rencontre exceptionnelle consacrée à la thérapie génique. L'événement se tiendra le mercredi 9 avril, de 10h à 17h, à l’auditorium de la Cité des sciences et de l’industrie à Paris.

Une journée d'apprentissage sur la génétique

Cette journée unique sera l’occasion d'approfondir vos connaissances sur la thérapie génique, un domaine scientifique en pleine expansion, et de découvrir les dernières avancées et perspectives. Le public pourra rencontrer et échanger avec des experts renommés, des professionnels de santé, ainsi que des patients qui partageront leurs expériences personnelles. 

Animée par Olivier Saretta, journaliste indépendant, la journée proposera plusieurs tables rondes abordant des thèmes essentiels tels que :

  • L'histoire et les évolutions de la thérapie génique, présentées par le Dr Jean-Sébastien Diana, pédiatre spécialiste en thérapie cellulaire et génique à l’hôpital Necker – Enfants malades
  • Le point de vue des patients sur la thérapie génique dans le cadre de l’hémophilie, avec Geneviève Piétu, bénévole de l’AFH et ancienne directrice de recherche à l’INSERM.
  • L'importance de la recherche participative et du partenariat avec les patients, animée par Célia Cardoso, co-coordinatrice du programme Partenariat Patient en recherche à l'Institut Imagine.
  • L’utilisation de l’IA et des outils bio-informatiques dans le diagnostic et la médecine personnalisée.
  • Les aspects éthiques et réglementaires liés à l'accès des patients aux traitements, avec des interventions de spécialistes en pharmacie et en économie de la santé. 

Programme détaillé

9h30 - 10h : Accueil du public 
10h - 10h45 : La thérapie génique : de quoi s’agit-il ? Retour sur son histoire et ses évolutions par Dr Jean-Sébastien Diana (APHP, hôpital Necker – Enfants malades) 

Retour d'expérience de professionnels de santé et de patients 
10h45 - 11h30 : Thérapie génique de l’hémophilie : le point de vue des patients par Geneviève Piétu (Bénévole AFH, référente Recherche, Innovations thérapeutiques, Médicaments, directrice de Recherche INSERM à la retraite) 11h30 - 12h : La recherche participative et le partenariat avec les patients et leur famille par Célia Cardoso, co-coordinatrice du Partenariat Patient en Recherche à l'Institut Imagine 
12h - 12h30 : questions 

Outils bio-informatiques et cohorte 
14h - 14h30 : Le rôle de l'IA et de la data dans le diagnostic et la médecine personnalisée avec intervenants à confirmer 
14h30 - 15h : Prise de décision partagée avec Thomas Sannié, chargé de mission partenariat patient au sein du Pôle de ressources en éducation thérapeutique du patient Ile de France, Président de France Asso Santé Ile-de-France 
15h - 15h30 : questions 

Accès du patient au traitement 
15h30 - 16h : Encadrement des usages hors AMM (autorisation de mise sur le marché) avec Laura Tourvieilhe (pharmacienne en charge de l'observatoire des traitements - Filières MHEMO et FAVA-Multi) 
16h - 16h30 : De l’essai clinique à la mise sur le marché avec Gaëtan Duport (représentant des usagers au Comité économique et de santé publique (CEESP) de la Haute Autorité de Santé) et Valérie Chamouard (pharmacienne aux Hospices Civils de Lyon et en charge de l'observatoire des traitements - Filières MHEMO) 
16h30 - 17h : questions 

Cet événement gratuit est ouvert à tous sur inscription préalable via le lien suivant : https://forms.office.com/e/Lpn2xu3MUJ 

Pour en savoir plus, consultez le site de la Cité des Sciences : https://www.cite-sciences.fr 

Nous vous attendons nombreux !