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Cette collaboration porte sur le développement d'une thérapie génique contre la drépanocytose par une approche de modification génique ex vivo par vecteur lentiviral de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC). Cette approche innovante est basée sur un vecteur nouvellement conçu par les laboratoires d'Annarita Miccio et de Marina Cavazzana, directrices de recherche à l'Institut Imagine, et sur une collaboration antérieure avec Mario Amendola au laboratoire Généthon.
Le projet s'appuie sur la plateforme LentiSure™ et le plasmide transgénique de SK pharmteco, les tests analytiques étant réalisés dans ses locaux en France. Il s'agit d'une étape clé pour démarrer un essai clinique soutenu et sponsorisé par l'AP-HP et traduire la recherche de l'Institut Imagine au stade clinique.
« Nous sommes ravis de nous associer à l'AP-HP et à l'Institut Imagine dans le cadre de ce projet crucial », a déclaré Patrick Mahieux, président de SK pharmteco Cell & Gene Europe. « La production réussie des lots techniques et cliniques sera une nouvelle démonstration de la puissance de notre plateforme LentiSure™ et de notre engagement à faire progresser les thérapies géniques pour des maladies graves comme la drépanocytose. »
« Nous sommes fiers de soutenir cette phase clé de validation de ce candidat médicament de thérapie génique pour la drépanocytose, une maladie du sang rare et extrêmement grave qui touche des milliers de personnes en France et des millions dans le monde, et de permettre aux chercheurs que nous soutenons depuis de nombreuses années, notamment grâce au Téléthon, de franchir la dernière étape vers le traitement de ces patients a déclaré Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l'AFM-Téléthon. »
« Cette collaboration représente une avancée significative dans nos efforts pour développer une thérapie génique sûre et efficace pour la drépanocytose », a déclaré le Dr Jean-Roch Fabreguettes, chercheur clinicien et coordinateur du centre MEARY de l'AP-HP pour la thérapie cellulaire et génique et la fabrication de médicaments de thérapie innovante. « Nous sommes convaincus que ce partenariat avec SK pharmteco et l'Institut Imagine nous rapprochera de l'amélioration de la vie des patients. »
« L'Institut Imagine a pour mission de traduire la recherche de pointe en thérapies innovantes», a ajouté la Pr Marina Cavazzana, responsable de la recherche. « Ce partenariat avec SK pharmteco et l'AP-HP nous permet de faire passer nos résultats précliniques en clinique, offrant ainsi de l'espoir aux patients atteints de drépanocytose. »
La drépanocytose, une maladie génétique qui affecte les globules rouges, est le plus souvent diagnostiquée à la naissance. Les symptômes les plus fréquents sont l'anémie, une sensibilité accrue aux infections et des crises douloureuses affectant divers organes. Selon l'Organisation mondiale de la santé, environ cinq millions de personnes dans le monde vivent avec la drépanocytose. Il s'agit d'une maladie chronique pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement curatif ; cet essai clinique représente donc un espoir important pour les patients atteints de cette maladie.