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Un projet axé sur l'innovation thérapeutique et la préparation clinique
TheRaCil utilisera des outils basés sur l'IA pour analyser les données collectées et identifier les voies dysrégulées associées à la maladie. Cette approche facilitera le développement de petites molécules qui ciblent ces voies, ainsi que l'exploration de la technologie des oligonucléotides antisens (ASO) pour sauver l'expression des protéines clés associées aux ciliopathies rénales. En utilisant un pipeline multiparamétrique basé sur des matériaux dérivés de patients et des modèles précliniques robustes, le projet vise à identifier et à valider de nouvelles options thérapeutiques.
"TheRaCil vise à ouvrir la voie à la traduction des résultats précliniques en essais cliniques. En établissant une large cohorte de patients atteints de ciliopathie rénale pédiatrique et en utilisant des outils basés sur l'IA, le projet vise à identifier les patients éligibles pour des traitements spécifiques, faisant ainsi progresser le concept de médecine de précision. L'implication des associations de patients et la définition de critères d'évaluation pertinents pour les futurs essais cliniques permettront d'améliorer la préparation de ces thérapies à la mise en œuvre clinique", explique Sophie Saunier, coordinatrice du projet.